Las listas oficiales de aplicaciones médicas de células madre deberían ser revisadas e incluir algún tipo de información breve, sobre si la terapia que se propone ofrece la curación completa, beneficios importantes, pequeños paliativos o si ni siquiera resulta efectiva. Esta es la conclusión y el sentimiento que extraigo después de investigar sobre el tratamiento con células madre para el Síndrome de Sanfilippo, ya que aunque aparece entre la enfermedades que se pueden tratar, el tratamiento no es efectivo.
El Síndrome de Sanfilippo es una enfermedad genética rara que se manifiesta en los niños entre los 3 y 6 años de edad, y que en la mayor parte de casos acabará matando a la persona entre los 15 y los 20 años. Si eres padre, amigo o familiar de alguien que tiene esta patología y vives en España lo mejor que puedes hacer es contactar con la asociación Sanfilippo Barcelona. Desconozco si existen otras asociaciones similares en América, pero si no es así también podéis contactar con ellos.
Tratamiento para el Sindrome de Sanfilippo con células madre
La información más clara que he encontrado sobre el tratamiento con células madre del Síndrome de Sanfilippo forma parte de un trabajo del 2014 de Jose Jesus Lainez Ramos, un estudiante de 4º de medicina de la Universidad de Granada.Se ha intentado el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) con células de médula ósea en esta población. Sin embargo, este trasplante no se ha mostrado útil en la prevención del deterioro neurocognitivo ni siquiera llevándose a cabo en estadios tempranos de la enfermedad, por lo que no se considera una opción de tratamiento viable. A pesar del fracaso de este tratamiento, se han llevado a cabo experimentos en animales
con células madre de sangre del cordón umbilical que han arrojado resultados más prometedores.
La administración de TSE por vía intratecal para llegar al cerebro a través de un dispositivo implantable ha mostrado resultados prometedores en modelos animales con MPS I y se está ensayando actualmente en pacientes con MPS I, II y IIIA, encontrándose en fase I/II de ensayo clínico.
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