El futuro de las aplicaciones de las células madre está plagado de esperanzas para todas aquellas personas que esperan una cura a la diabetis tipo 1, el Parkinsón o una lesión de rodilla a través de la medicina regnerativa, para las personas que tras un accidente necesiten un trasplante de un órgano bioartificial e incluso para aquellos que recurren a los tratamientos de estética para evitar la caida del cabello, borrar las arrugas o moldear su figura. Pero las células madre no son sólo ricas en aplicaciones médicas en el futuro, en la actualidad existen numerosos tratamientos para enfermedades de tipo hematológico, para determinados tipos de cáncer com la leucemia y para algunas patologías genéticas o imnunológicas. En este blog tienes información contrastada de las diferentes aplicaciones de las células madre en la actualidad, tanto en humanos como en animales y de las investigaciones que se están haciendo para nuevas aplicaciones: infartos de corazón, curación de fracturas, aumentos pecho, la alopecia, regeneración de la piel, de venas, arterias, músculos y articulaciones, la construcción de un corazón o un pulmón bioartificial... y son proyectos que ya están en vías de desarrollo. Además de la medicina regenerativa en las aplicaciones clínicas también tenemos en cuenta las terapias génicas y los tratamientos de inmunología, ya que por ejemplo el trasplante de riñones de otra persona es más eficaz si se administran células madre al mismo tiempo.

Tratamientos para la inmunodeficiencia combinada severa con células madre

La inmunodeficiencia severa combinada (ICS en español, SCID en inglés) es una enfermedad de inmunodeficiencia primaria poco común. Supone graves trastornos para aquellas personas que la heredan, ya que es una afección de tipo genético de tipo letal. De momento se han encontrado 5 tipos diferentes de esta enfermedad si se tiene en cuenta el tipo de genes afectados, pero el resultado es en todos ellos similar: los linfocitos B y T no funcionan. La consecuencia de la ICS es que el cuerpo humano sólo posee la inmunidad innata pero no la inmunidad adaptativa que es la importante para poder volverse resistente ante las infecciones.

La Inmunodeficiencia Combinada Severa es muy grave y la terapia principal que se usa hoy en día es la administración de células madre al paciente. Con estas células madre lo que trata de conseguirse es la llamada reconstrucción inmune, es decir, crear un nuevo sistema inmunitario para el paciente. Si todo va bien el niño se curará y podrá llevar una vida normal.


Factores importantes para el éxito del tratamiento

1. Compatibilidad del donante.
El donador ideal para un niño con inmunodeficiencia combinada severa es un hermano o hermana que esté sano y sea compatible, bien sea una extracción de la médula ósea o una una muestra de sangre de cordón umbilical, un tejido que se consigue durante el parto sin que suponga ningún problema para la madre o el nacimiento. De no ser posible, los padres y otros parientes cercanos pueden ser también donantes, y si no es posible se busca en una amplia base de datos mundial alguien que sea compatible.

Varios cientos de trasplantes de médula han sido llevados a cabo en niños con inmunodeficiencia combinada severa (ICS) durante las 3 décadas pasadas, con una tasa de supervivencia de 60-70%. Sin embargo, los resultados son mejores sí el donador es un hermano compatible (tasa de éxito >85%), o si se evita el uso de quimioterapia antes del trasplante (tasa de éxito >80%) y los donadores son medio compatibles.

2. Edad del paciente.
También es positivo realizar la intervención con la mayor brevedad posible, ya que cuanto más rápido se realice más aumenta la posibilidad de supervivencia. Por ejemplo, si se hace el tratamiento para la inmunodeficiencia combinada severa antes de los 3 primeros meses de vida la supervivencia es del 95%, es decir casi siempre. Se ha detectado que este factor es tan importante, que hace que se tengan buenos resultados incluso si la compatibilidad del donante no es optima.

3. Presencia o ausencia de infección.
Es importante para asegurar el éxito de la intervención médica que cuando el niño va a ser tratado no tenga ninguna infección. Lo ideal es que no la haya tenido nunca antes.


La terapia génica para el tratamiento de SCID
En 2014 se empezó a trabajar con una nueva terapia para tratar a los niños que nacían con este grave déficit en su sistema inmunitario. Hoy en día se ha comprobado que el sistema es eficaz y que los resultados son incluso mejores, que con el tratamiento "tradicional" con células madre. Los niños de EEUU que recibieron la terapia génica mostraron que su sistema inmunitario estaba más fuerte, y que el 75% de ellos tenían niveles normales de células T. El numero de infecciones que tuvieron los niños fueron más bajos, por lo que esta terapia desarrollada en la UCLA és muy prometedora. 





Cronología del tratamiento para la ICS

1973. Se cura por primera vez un niño con ICS con un primer trasplante de células madre,  de un donante no emparentado. Se realiza en el MSK, Nueva York, Estados Unidos.

1981. El MSK introduce la depleción de células T para mejorar el éxito de los trasplantes.

1980-1990. Se inicia el uso habitual del tratamiento con células madre hematopoyética para curar los niños que presentan inmunodeficiencia combinada severa (SCID).

2002. Se publica un estudio que augura un 77% de éxito en niños pequeños, y que esta tasa de supervivencia sube al 95% si se realiza en recién nacidos durante los 28 primeros días de vida.

2014, julio. Se publica los resultados del estudio clínico sobre la aplicación de las células madre en niños que tienen inmunodeficiencia combinada severa. El estudio ha sido realizado con datos de 240 niños que fueron tratados entre el 2000 y el 2009, para conocer la tasa de supervivencia a largo plazo. La tasa fue alta, entre el 82% y el 94%, mostrando que una detección y actuación temprana mejoran de forma importante la supervivencia. Lo ideal es realizar el trasplante de células madre cuando el niño aún es lactante y tiene menos de 3 meses de edad. El estudio científico es importante por ser el más grande realizado hasta el momento. Ha sido dirigido por Richard J.O'Reilly y publicado en el New England Journal of Medicine.

2014, noviembre. La UCLA publica que están poniendo en práctica una terapia génica para tratar las inmunodeficiencia combinada severa (SCID). Medio año más tarde, se publican los primeros resultados, comparando dos grupos de 13-14 niños, que habían recibido tratamientos diferentes: terapia génica y células madre 100% compatibles.

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