Aprobación progresiva de terapias con células madre

Muchas veces escuchamos noticias esperanzadoras sobre la medicina regenerativa con células madre, pero los nuevos métodos de curación de los que nos hablan aún tardarán varios años (5-15 años) en estar disponibles para el paciente si todo va bien. Esto se debe a que en Europa, Norteamerica, Sudamérica y en la mayor parte de países antes de que un medicamento o técnica pueda ser usado con fines médicos ha de demostrar que es eficaz y que no produce efectos secundarios importantes. Mientras tanto los únicos que pueden acceder a los tratamientos experimentales son aquellos pacientes que se presten voluntarios (normalmente pacientes de uno de los hospitales donde se realiza la investigación).

Desde la calle uno querría que todo esto fuera más rápido, poder acceder pronto a los tratamientos con células madre. Y parece que alguien se ha echo eco de estas demandas populares. Japón y Corea del Sur han empezado a aplicar la "aprobación progresiva" de terapias basadas en células madre. Ambos países han cambiado sus leyes para permitir que se aceleren los ensayos clínicos y que exista una comercialización temprana. Pero también existen algunos defensores de la aprobación progresiva en EEUU y Europa.


Aprobación progresiva en Japón.
Las células iPS es uno de los grandes logros de la medicina regenerativa de Japón, y para seguir estando a la cabeza en este tipo de tecnología se flexibilizó la legislación, permitiendo pasar a los ensayos clínicos con una gran celeridad. Por ello el año pasado (2013) ya empezó el primer ensayo clínico en personas con células iPS y es de esperar que antes de que llegue el 2015 se anunciarán nuevos ensayos clínicos.

Aprobación progresiva en Corea.
Gracias a la legislación especial que tienen para la investigación con células madre y la medicina regenerativa, en Corea del Sur ya hay 3 medicamentos que están a la venta. HeartiCellgram-AMI de la empresa FCB Pharmicell, el Cartistem de la empresa Medipost, Cupistem de la empresa Anterogen, y se espera que en breve estén disponibles también el medicamento LiverCellgram de FCB Pharmicell.

Su legislación permite tres cosas que en España y el resto de Europa ahora no son posibles.

• Aprobación de medicamentos antes de la liberación de los resultados de la revisión  por pares. Se puede vender sin que sean publicos los resultados de la investigación científica sobre su eficacia.
• La comercialización antes de terminar los ensayos clínicos en fase 3. De esta forma se puede llegar a más personas en un ensayo clínico fase 3, y además hacerlo vendiendo un tratamiento que se sabe que es efectivo a corto-medio plazo y que ha pasado los controles básicos de seguridad (no es tóxico), pero que aún no se conoce bien.

Además siguiendo esta vía ya se ha propuesto la exención de los ensayos clínicos en fase 3, de forma que se comercializaría y directamente se pasaría a un ensayo clínico en fase 4, observando los efectos sobre una gran población de clientes. Podeis ver más detalles sobre la investigación con células madre en Corea del Sur en este artículo del blog Stemcellassays.com (una de mis fuentes de información en inglés).

Aprobación progresiva en EEUU.
Dos grandes defensores de la "aprobación progresiva" en EE.UU. - Arnold Caplana y Michael West - lanzaron una propuesta hace poco que se basa en centralizar los resultados de las investigaciones a través de una página Web, al mismo tiempo que se flexibilizan las características de los ensayos clínicos para que puedan participar más personas:

Los nuevos componentes de la vía están destinadas a acelerar el acceso de los pacientes a una amplia gama de nuevas terapias, fortalecer la infraestructura de I + D, y ampliar el número de pacientes y los plazos para las pruebas de la eficacia a través de un sitio web transparente y accesible al público para informar en tiempo real de los datos de resultados y 5 - a 10 años, el seguimiento a largo plazo.